4月17日是“世界血友病日”，人民日报健康客户端梳理发现，4月以来，血友病药物临床试验政策指导与临床获批药物数量均有重要进展，同时全国新增两家血友病诊疗中心，有望推动血友病诊疗新技术的开展，提高血友病诊治整体水平。

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《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》发布

4月14日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》。该指导原则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。

该指导原则指出，我国目前已有多款血源和重组FVII、FI制剂、凝血酶原复合物制剂以及非因子类产品用于治疗和预防相应血友病患者出血。但是受限于其半衰期等因素，目前我国血友病患者需要终身不定期或者定期接受这类药物替代治疗。在现有的治疗方法之外，基因治疗可能为血友病患者提供更方便有效的治疗选择，从而提高患者生活质量。

多款血友病药物临床试验申报获批

4月14日，据药融云数据库显示，晟斯生物所申报的“注射用培重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白”临床试验申请获得受理，用于治疗B型血友病。

4月10日，CDE官网显示，至善唯新申报的1类创新药“ZS802注射液”临床试验申报获得受理。据悉，ZS802是一种rAAV基因药物，临床适应症为A型血友病，此前已在天津血研所开展了研究者发起的临床研究（IIT），目前患者仍在招募中。

江苏、河南两省成立血友病诊疗中心

4月11日，南通大学附属医院中国血友病诊疗中心建设项目通过中国罕见病联盟专家组检查评审并获授牌，这标志着南通市首个、江苏省内第二家中国血友病诊疗中心宣告成立。

南通大学附属医院中国血友病诊疗中心成立。南通大学附属医院 图

4月6日，河南科技大学第一附属医院血友病诊疗中心建设项目通过评审并获授牌，成为河南省首家血友病诊疗中心。两家中国血友病诊疗中心的建设，对提高血友病诊断率，为患者提供科学、全面的诊疗和护理指导，具有重要意义。

河南省首家血友病诊疗中心成立。河南科技大学第一附属医院 图

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